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皮下注射RNAi疗法达到所有3期临床终点 已递交新药申请

今日,Alnylam Pharmaceuticals宣布,该公司开发的皮下注射RNAi疗法vutrisiran,在治疗遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性患者的3期临床试验中达到主要终点和所有次要终点。该公司已经向美国FDA递交了新药申请(NDA)。如果获得批准,将成为Alnylam获得FDA批准的第四款RNAi疗法。

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种因为TTR基因突变引起的遗传性、进行性疾病。TTR基因突变导致异常淀粉样蛋白蓄积并损伤身体器官和组织,如外周神经和心脏,导致顽固性外周感觉-运动神经病变、自主神经病变和/或心肌病,以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性代表了重大未满足的医疗需求,发病率和死亡率显著,全球约有50,000人受累。诊断后的中位生存期为4.7年,心肌病患者的生存期只有3.4年。

Vutrisiran是一款在研皮下给药的RNAi疗法,它能够靶向和沉默特定mRNA,从而阻断野生型和突变体转甲状腺素蛋白的产生,延缓疾病进展。Alnylam在2018年首款获得FDA批准的RNAi疗法Onpattro就是治疗hATTR淀粉样变性的一款RNAi疗法,然而那款疗法需要每隔3周通过静脉注射给药。Vutrisiran利用了Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc-偶联递送平台,提高了它的效力和代谢稳定性,让患者只需每3个月接受一次皮下注射治疗。

▲Onpattro与vutrisiran简介(图片来源:Alnylam官网)

在名为HELIOS-A的3期临床研究中,总计164名hATTR淀粉样变性患者接受了vutrisiran或Onpattro的治疗。试验结果显示,接受治疗9个月时,vutrisiran组患者mNIS+7评分(评估神经病损伤的一种方式)与基线相比平均下降2.24点,而历史安慰剂组平均上升14.76点(评分上升意味着症状恶化,下降意味着症状减轻)。

在评估患者生活质量的Norfolk QoL-DN评分方面,vutrisiran的患者与历史安慰剂组相比,评分改善16.2点。同时,对患者行走速度等其它生理指标的评估也得到改善。

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